Elamipretid (SS-31) einfach erklärt

1. Worum es geht

Elamipretid ist ein künstlich hergestellter Stoff. Er gehört zu den Peptiden, das sind kurze Ketten aus Eiweißbausteinen. Der Stoff wird auch SS-31 genannt. Er wird seit 2009 in Studien untersucht. Elamipretid soll in den Kraftwerken der Zellen wirken, den Mitochondrien. Dort bindet er an einen bestimmten Fettstoff in der inneren Hülle der Mitochondrien. Dieser Fettstoff heißt Cardiolipin und ist wichtig für die Energieproduktion der Zelle. Elamipretid soll die Hülle der Mitochondrien schützen und dadurch die Energieversorgung der Zelle stabilisieren. Natürliche Quellen gibt es nicht, der Stoff wird im Labor hergestellt. In Studien wird er als Spritze unter die Haut oder in die Vene gegeben. Tabletten zum Schlucken gibt es nicht. Untersucht wird Elamipretid vor allem bei Erschöpfung, bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen und bei seltenen angeborenen Mitochondrien-Erkrankungen.

2. Was Untersuchungen zeigen

Die deutlichsten Hinweise gibt es bei einer seltenen angeborenen Erkrankung namens Barth-Syndrom. Bei dieser Erkrankung ist der Fettstoffwechsel der Mitochondrien gestört. In einer Studie mit 12 Patienten mit Barth-Syndrom wurde Elamipretid 36 Wochen lang gespritzt. Die Teilnehmer konnten danach im Durchschnitt 95,9 Meter weiter in sechs Minuten gehen als vorher. Auch ihre Lebensqualität und ihre Beschwerden besserten sich messbar 1. In einer weiteren Untersuchung an 12 Patienten mit Barth-Syndrom veränderte sich nach 12 Wochen der Fettstoffwechsel im Blut in eine günstigere Richtung 3. Bei einer anderen seltenen Erkrankung, der primären mitochondrialen Myopathie, zeigte sich ein gemischtes Bild. In einer großen Studie mit 218 Patienten über 24 Wochen gab es keine Verbesserung der Gehstrecke, aber die Patienten fühlten sich weniger müde und ihre Lebensqualität besserte sich 7. Eine kleinere Studie mit 36 Patienten mit derselben Erkrankung fand nach fünf Tagen eine um 64,5 Meter längere Gehstrecke bei der höchsten getesteten Dosis, dieser Unterschied war aber knapp nicht eindeutig 5. Bei Herzinsuffizienz zeigte eine einmalige Infusion bei 24 Patienten eine Verkleinerung der Herzkammern, aber eine 28-tägige Behandlung mit 71 Patienten brachte keine anhaltende Verbesserung 4 6. In einer Studie mit 39 gesunden älteren Erwachsenen verbesserte eine einmalige Infusion die Energieproduktion in den Muskelzellen, ohne dass sich Muskelkraft oder Ausdauer änderten 2. Insgesamt war Elamipretid in allen Studien gut verträglich, am häufigsten traten leichte Reaktionen an der Einstichstelle auf.

3. Was noch unklar ist

Viele Fragen sind noch offen. Die Studien am Menschen sind meist klein und kurz. Oft nahmen nur 12 bis 218 Personen teil, und die Behandlungen dauerten zwischen 4 und 168 Wochen. Ob Elamipretid bei längerer Anwendung sicher bleibt, ist nicht geklärt. Auch weiß man nicht, ob sich Antikörper gegen den Stoff bilden können. Die Wirkung scheint von der genauen genetischen Ursache der Erkrankung abzuhängen. Bei manchen Patienten half der Stoff, bei anderen nicht. Warum das so ist, versteht man noch nicht. Bei Herzinsuffizienz und bei den meisten anderen Mitochondrien-Erkrankungen ist die Wirksamkeit nicht gesichert. Es fehlen Studien, die untersuchen, ob sich durch die Behandlung zum Beispiel Krankenhausaufenthalte oder Sterblichkeit verringern. Auch direkte Messungen der Mitochondrien-Funktion im Körper fehlen in den meisten klinischen Studien.

4. Was das im Alltag bedeutet

Elamipretid ist ein Stoff, der noch erforscht wird. Für Menschen mit Barth-Syndrom gibt es Hinweise auf eine Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit und der Lebensqualität. Bei anderen Mitochondrien-Erkrankungen und bei Herzinsuffizienz sind die Ergebnisse uneinheitlich. Wer betroffen ist, sollte sich von Fachleuten beraten lassen, die sich mit Mitochondrien-Erkrankungen auskennen. Die Forschung konzentriert sich derzeit darauf, besser zu verstehen, welche Patienten von der Behandlung profitieren könnten. Dazu braucht es größere Studien, die nach der genetischen Ursache der Erkrankung aufgeschlüsselt sind und die Wirkung über längere Zeiträume prüfen. Bis solche Ergebnisse vorliegen, bleibt die Einordnung des Stoffes vorläufig.

Alle Einzelheiten mit Studienzahlen und Quellen: ausführliche Seite zu Elamipretid (SS-31). Für Kinder: Elamipretid (SS-31) für Kinder.